Innovación en Enfermedades Raras: retos que abordar en los sistemas de salud



El desarrollo y la innovación tecnológica es clave para consolidar el sector y permitir a los pacientes que sufren de Enfermedades Raras acceder a tratamientos que puedan mejorar su calidad de vida

13 de diciembre de 2019 (Biogen)-. La innovación es uno de los motores de la economía contemporánea. En el sector salud es una constante, ya que el mejoramiento de la calidad de vida es un beneficio que siempre se persigue como especie humana. La investigación científica e innovación en salud están enfocadas en tratar enfermedades que van desde las más frecuentes como el cáncer, hasta patologías desconocidas y mucho menos prevalentes como la Atrofia Muscular Espinal o la Esclerosis Múltiple, las cuales son consideradas raras, graves y progresivas. Las Enfermedades Raras son uno de los retos en salud y científicos más complejos de nuestro tiempo. Actualmente existen descritas aproximadamente 7 mil, el 70% afectan a niños.

El desarrollo de medicamentos innovadores para combatir estas condiciones es particularmente desafiante. Las brechas de conocimiento sobre las causas y la progresión clínica de las Enfermedades Raras dificultan la determinación de la mejor estrategia para atacar estas afecciones y agravan las complejidades relativas al desarrollo de medicamentos. Por ejemplo, los ensayos clínicos son una parte importante del proceso de desarrollo de fármacos, pero la falta de comprensión de una enfermedad puede dificultar el diseño y la realización de estos. Además, las pequeñas poblaciones de pacientes a menudo dificultan la reunión de un número suficiente de ellos para participar y obtener resultados estadísticamente significativos.

A pesar de los obstáculos científicos, los investigadores biofarmacéuticos han aprovechado las nuevas tecnologías y la creciente comprensión científica para desarrollar terapias innovadoras. La Ley de Medicamentos Huérfanos, aprobada en Estados Unidos en 1983, ha demostrado ser vital en este progreso y continúa brindando incentivos importantes en la investigación e innovación para Enfermedades Raras. Actualmente, hay más de 500 medicamentos huérfanos desarrollados, los cuales están transformando el panorama donde antes existían pocas o ninguna opción de tratamiento, ofreciendo a los pacientes más esperanza que nunca en áreas como la genética y los trastornos neurológicos. A pesar de este progreso notable, solo el 5% de las Enfermedades Raras tienen opciones de tratamiento disponibles.

No solo los obstáculos en la investigación e innovación son relevantes. Las Enfermedades Raras siguen siendo un área con alto riesgo de fracaso científico y económico, por lo que los tratamientos pueden llegar a ser costosos. Un impedimento importante es la disposición de los Estados a financiar estos tratamientos con recursos públicos.

Aunque Colombia cuenta con un andamiaje normativo sólido que protege a los pacientes con estas enfermedades, el desconocimiento de las particularidades de estos padecimientos y las consideraciones económicas pesan en las decisiones de cobertura.

El primer paso para resolver estos desafíos es reconocer la necesidad de un enfoque preciso para evaluar el valor de estas terapias, teniendo en cuenta el impacto significativo que estas brindan a los pacientes y sus familias, la poca disponibilidad de opciones y las características especiales de los pacientes, los cuales por ser minoría no representan una prioridad o interés colectivo para la salud pública. El segundo es el trabajo conjunto con todos los actores (reguladores, pagadores, prestadores, operadores logísticos) para lograr que el sistema de salud colombiano pueda garantizar el acceso a estas terapias respetando su sostenibilidad.

El trabajo conjunto debe nacer de la necesidad de cambiar el viraje de la realidad de la ciencia y la visión económica de la misma. Existen compañías que son capaces de asumir el reto de crear las opciones tecnológicas tanto en desarrollo de moléculas como en la forma de facilitarle a los Estados la posibilidad de tener la mejor innovación para sus ciudadanos.

Biogen como compañía pionera, se dedica a mejorar las vidas de las personas con Enfermedades Raras neurológicas y sus familias, a través de un compromiso integral que implica diversas dimensiones de la innovación en neurociencias y en programas de apoyo, comprometiéndose a construir soluciones viables, eficientes e integrales para garantizar el acceso a las terapias que desarrolla.

Publicado en el Business Mail, disponible aquí