Edición 171 - Farmacéutico 2021          


Terapias Avanzadas: presente y futuro de la innovación en salud

Foto BioMarin

Por Ignacio Zarante, médico genetista, Magister en Biología y Doctorado en Ciencias Biológicas y actual presidente de la Asociación Colombiana de Médicos Genetistas ACMGEn.


Las terapias avanzadas se han convertido en una alternativa terapéutica para pacientes de diversas patologías como la diabetes, el cáncer y las enfermedades huérfanas. Actualmente, países como Canadá y Estados Unidos han implementado estrategias de salud para garantizar el acceso de estas terapias a los pacientes que más lo necesitan. En Colombia se está trabajando de manera interdisciplinaria para lograr que estos avances sean implementados para tratar pacientes en nuestro país.

Terapias avanzadas es el nombre que se les ha dado a estrategias o medicamentos altamente innovadores que utilizan tecnología de punta para resolver problemas de salud. Pueden ser preventivas: impiden que la enfermedad se produzca, o terapéuticas: hacen que la enfermedad llegue potencialmente a curarse, remita los síntomas, se haga más lento su desarrollo o se detenga el avance. Generalmente se utilizan para enfermedades de origen genético, pero en los últimos años se usan en enfermedades adquiridas como el cáncer o las patologías autoinmunes.

Estas innovaciones se clasifican en tres grandes grupos: terapia génica, terapia celular o terapia de tejidos, también llamada ingeniería de tejidos o terapia tisular. La terapia celular incluye procedimientos que manipulan las células en cultivos de laboratorio para aumentar su número o cambiar sus funciones. Generalmente se utilizan células madre que son capaces de regenerar la función que otras han perdido. Por ejemplo, se pueden convertir en células de un tejido que hace falta como el músculo cardiaco. Luego de un infarto donde un fragmento del músculo ha muerto, las células madre son capaces de regenerar el tejido cardiaco normal.

Por su parte, la terapia de tejidos se trata de compensar la pérdida de un tejido con otro generado en un laboratorio de cultivo. La pérdida del tejido puede ser por causas genéticas o traumáticas y permite recuperar la función inicial. Los ejemplos más conocidos son el cubrimiento de grandes áreas de quemaduras con cultivos de piel generados en un laboratorio o reemplazar un fragmento de un hueso con tejido óseo desarrollado en un cultivo en el laboratorio.

Adicionalmente, la terapia génica es una estrategia para corregir mutaciones en la información genética (ADN) del paciente, modificando así la evolución de la enfermedad. Para esto se utilizan diferentes técnicas que agregan material genético a las células del paciente, restituyendo la función perdida por las mutaciones en su propio ADN. Hoy en día hay más de 30 medicamentos basados en terapia génica. Un ejemplo de esto es la terapia génica para manejar la inmunodeficiencia combinada grave en la cual los pacientes no se pueden defender de los microorganismos y fallecen tempranamente. Con terapia génica y a través de un transportador que, por lo general, es un virus no patológico se restituye la función del gen que no trabaja y los pacientes pueden regresar a la vida normal. Esta terapia es la más antigua y se utiliza desde la década de los 90.

Finalmente, es evidente que el valor agregado de estas terapias es de gran importancia para los pacientes en el mundo entero. Muchas de ellas ya son de uso rutinario, principalmente en países desarrollados. En el caso colombiano se espera su implementación acorde con las condiciones que se requieren en nuestra región y así poder beneficiar a los colombianos, cuyas patologías sean elegibles para el uso de estas tecnologías. Además, se debe trabajar en el fortalecimiento del sistema de salud para garantizar su sostenibilidad y permitir la reglamentación que abra las puertas a la innovación en salud mediante un trabajo mancomunado, responsable y cuidadoso que permita seleccionar a la población a la cual le resulta significativa para su calidad de vida e incluso la conservación de la misma.

Los desarrollos y avances de los procesos médicos han permitido mejorar la calidad de vida de personas afectadas por conductas genéticas o enfermedades adquiridas, como es el caso de las terapias avanzadas. BioMarin realiza un análisis acerca de los nuevos procesos a incluir en el sistema colombiano, en los que se ha avanzado, pero requiere de mayor desarrollo.

Noviembre 2021